Werkt leucovorin tegen autisme?

Leucovorin is een 5-formylderivaat van foliumzuur. Dit is een actieve vorm van folaat, ook wel calciumfolinaat genoemd. Het wordt al lang gebruikt in de oncologie (bv. in combinatie met methotrexaat of 5-FU).

Een deel van de kinderen met een autismespectrumstoornis (ASS) heeft antistoffen tegen de folaatreceptor in de hersenen (FRα). Dat kan de opname van folaat in de hersenen verstoren. Dit heet cerebral folate deficiency. Leucovorin kan deze barrière beter passeren dan gewoon foliumzuur en zo toch voldoende folaat in de hersenen brengen.

Een gerandomiseerde dubbelblinde studie bij 48 kinderen met ASS liet zien dat hoge doses leucovorin (2 mg/kg/dag, max 50 mg/dag) gedurende 12 weken leidde tot verbeteringen in taal en communicatie, vooral bij kinderen met FRα-antistoffen.

Andere kleine studies en case reports bevestigen een mogelijk positief effect op taalontwikkeling en gedragsmaten. Systematische reviews stellen dat leucovorin **veelbelovend** is, maar dat de studies klein zijn, relatief kort en dat meer grootschalige onafhankelijke trials nodig zijn.

Leucovorin is geen standaardbehandeling voor ASS. Het kan bij een subgroep van kinderen (met FRα-antistoffen of cerebral folate deficiency) verbeteringen in taal en gedrag geven. Gebruik ervan gebeurt meestal in onderzoeksverband of in gespecialiseerde centra.

Er is dus voorlopig bewijs dat leucovorin kan helpen bij sommige kinderen met autisme, maar het is nog experimenteel en niet algemeen erkend.

Bron: https://pmc.ncbi.nlm.nih.gov/articles/PMC5794882/

Auteur: Prof. Dr. Dirk Devroey - Laatste update: 2025-09-23 - Copyright: Clinifacts 2026